近年來，社會(huì)各界對(duì)罕見病的關(guān)注度逐步提升。去年全國(guó)兩會(huì)，“加強(qiáng)罕見病用藥保障”被寫入政府工作報(bào)告，為眾多患者帶來了新的希望。

全國(guó)政協(xié)委員，農(nóng)工黨中央原副主席、上海市委原主委，上海市兒科醫(yī)學(xué)研究所所長(zhǎng)、上海市兒童罕見病診治中心主任蔡威持續(xù)多年為罕見病群體發(fā)聲。

今年，蔡威攜兩份提案參加全國(guó)兩會(huì)，分別關(guān)注利用政策性商業(yè)保險(xiǎn)保障罕見病患者用藥需求，以及提高罕見病特醫(yī)食品（特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品）可及性兩個(gè)話題。

蔡威在接受新京報(bào)記者采訪時(shí)透露：

今年的兩個(gè)提案。一個(gè)是有關(guān)罕見病用藥保障的，目前很多罕見病藥物比較貴，也沒有被納入醫(yī)保，我呼吁能有一個(gè)救助渠道，或者是利用政策性商業(yè)保險(xiǎn)，也就是由政府主導(dǎo)的普惠型商業(yè)補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)，來提供保障。

另一個(gè)提案是關(guān)于提高罕見病特醫(yī)食品可及性的，在我國(guó)《第一批罕見病目錄》中，有32個(gè)罕見病需要使用特醫(yī)食品進(jìn)行相關(guān)治療，18種罕見病治療過程中需及時(shí)、終生、足量使用特醫(yī)食品。但目前我國(guó)對(duì)特醫(yī)食品實(shí)施嚴(yán)格監(jiān)管，國(guó)產(chǎn)的很少，進(jìn)口的品類也不多，價(jià)格也高，我呼吁有關(guān)部門能對(duì)國(guó)外特醫(yī)食品的引進(jìn)提供便利，同時(shí)也鼓勵(lì)國(guó)內(nèi)企業(yè)加快研發(fā)，這樣價(jià)格就會(huì)降低，患者也能更快得到治療。

蔡威表示，早在2015年，深圳市就推出了重特大疾病補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)，將部分罕見病藥品納入了保障范圍。目前，國(guó)內(nèi)各地共推出了上百款政策性商保，但它們差異很大，其中也存在一些問題。舉個(gè)例子，有的政策性商保允許人們患病后再投保，這就有悖保險(xiǎn)的初衷——保未來、保未知。健康人群都不投保了，保險(xiǎn)池的資金規(guī)模變得很小，投保的全是患者，意味著使用這些資金的人很多，那就不可持續(xù)了。

蔡威指出，要堅(jiān)持保費(fèi)低、保額高、盈利微的原則，政府要發(fā)揮主導(dǎo)作用，在頂層政策設(shè)計(jì)層面去引導(dǎo)，規(guī)范各地政策型商保的產(chǎn)品設(shè)計(jì)，也可以每年根據(jù)實(shí)際情況進(jìn)行微調(diào)，保證合理的盈利空間，這樣才能走得遠(yuǎn)?；蛟S不能完全解決，但能解決一個(gè)病種就解決一個(gè)，根據(jù)資金量逐步擴(kuò)大保障范圍。如果每年能夠新納入1到2個(gè)病種，就很了不起。

蔡威強(qiáng)調(diào)，要做好罕見病用藥保障，是全社會(huì)的事情。首先，要在我國(guó)現(xiàn)有的醫(yī)保政策下，開辟一條醫(yī)療救助的途徑，慈善是其中很重要的一部分，如果相關(guān)慈善機(jī)構(gòu)資金充足，可以按照病種來提供救助；其次就是政策性商保，它也有點(diǎn)醫(yī)療救助的性質(zhì)；最后，如果基本醫(yī)療保險(xiǎn)也能納入更多罕見病用藥，覆蓋面再?gòu)V一些，就可以極大降低患者的負(fù)擔(dān)。

在罕見病用藥和特醫(yī)食品方面，蔡威和市場(chǎng)監(jiān)督管理部門、衛(wèi)健委等都在努力，有序往前推進(jìn)。今年，希望能和國(guó)內(nèi)相關(guān)企業(yè)合作，研發(fā)一些罕見病特醫(yī)食品。

蔡威希望他的發(fā)聲是一個(gè)起點(diǎn)，一個(gè)號(hào)角，促進(jìn)社會(huì)對(duì)罕見病群體的關(guān)注和重視，也希望為提高罕見病藥品、特醫(yī)食品的可及性做點(diǎn)貢獻(xiàn)，無論是進(jìn)口的還是國(guó)產(chǎn)的，患者不單單能看得見，還能買得起，這就是我的目標(biāo)。