蔡威委員

建議提高罕見(jiàn)病患者對(duì)特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品可及性

2024年全國(guó)兩會(huì)中，蔡威委員關(guān)注的一個(gè)提案是關(guān)于提高罕見(jiàn)病特醫(yī)食品可及性的話題。在我國(guó)《第一、第二批罕見(jiàn)病目錄》共207種罕見(jiàn)病中，有32種需使用特醫(yī)食品，其中18種罕見(jiàn)病對(duì)特醫(yī)食品的需求尤為緊急與重要。截止2024年2月，在目前國(guó)內(nèi)已經(jīng)批準(zhǔn)注冊(cè)證書(shū)的特醫(yī)食品有179種中，針對(duì)苯丙酮尿癥不同年齡段患者僅有三款進(jìn)口特醫(yī)食品獲得產(chǎn)品注冊(cè)證書(shū)。臨床工作者面臨的是患者能診斷但無(wú)相關(guān)產(chǎn)品或國(guó)外有但國(guó)內(nèi)沒(méi)有的困惑。

國(guó)家市場(chǎng)監(jiān)督管理總局高度重視罕見(jiàn)病類特醫(yī)食品注冊(cè)審批問(wèn)題，近年來(lái)多次對(duì)上海等省市相關(guān)醫(yī)療機(jī)構(gòu)實(shí)地調(diào)研，了解苯丙酮尿癥等多種罕見(jiàn)病的特醫(yī)食品臨床使用需求，探索構(gòu)建罕見(jiàn)病特醫(yī)食品應(yīng)急審評(píng)機(jī)制，保障罕見(jiàn)病患者特醫(yī)食品供應(yīng)。已于2023年12月出臺(tái)了優(yōu)化罕見(jiàn)病類特醫(yī)食品注冊(cè)審批制度，這對(duì)罕見(jiàn)病患者是個(gè)福音，但具體落地轉(zhuǎn)化為可及的產(chǎn)品還存在不少困難，為此蔡威委員建議如下：

一是建議進(jìn)一步放寬罕見(jiàn)病類特醫(yī)食品注冊(cè)審批制度，對(duì)成熟的進(jìn)口產(chǎn)品實(shí)行先有條件注冊(cè)許可進(jìn)口和臨床使用，同時(shí)要求企業(yè)和臨床醫(yī)師使用中實(shí)時(shí)收集數(shù)據(jù)上報(bào)，以利統(tǒng)計(jì)匯總觀察相關(guān)產(chǎn)品的安全性和有效性，為正式是否通過(guò)注冊(cè)發(fā)證提供科學(xué)數(shù)據(jù)。

二是建議針對(duì)國(guó)內(nèi)自主產(chǎn)品短缺，建立專門綠色通道，實(shí)行單獨(dú)“排隊(duì)”或優(yōu)先審評(píng)，對(duì)前期工作扎實(shí)、可靠、科學(xué)的產(chǎn)品也可實(shí)施有條件批準(zhǔn)、上市后臨床效果跟蹤評(píng)估及退出機(jī)制。此舉有利于國(guó)內(nèi)企業(yè)對(duì)罕見(jiàn)病產(chǎn)品的研發(fā)投入。

三是對(duì)從事罕見(jiàn)病產(chǎn)品研發(fā)的企業(yè)予以一定的財(cái)政政策支持，使企業(yè)既能承擔(dān)社會(huì)義務(wù)，又能微利可圖，這樣有利企業(yè)可持續(xù)高質(zhì)量發(fā)展。

建議完善罕見(jiàn)病藥品

進(jìn)口檢驗(yàn)流程

長(zhǎng)期以來(lái)，我國(guó)上市的大多數(shù)罕見(jiàn)病藥物以進(jìn)口為主，國(guó)內(nèi)制藥企業(yè)以及藥品研發(fā)機(jī)構(gòu)在罕見(jiàn)病的藥物研發(fā)上還處于追趕地位。蔡威委員長(zhǎng)期關(guān)注罕見(jiàn)病藥品進(jìn)口流程完善問(wèn)題，這直接關(guān)系到罕見(jiàn)病患者用藥的可及性。

自2018年4月1日起，進(jìn)口化學(xué)原料藥及非首次進(jìn)口制劑不再逐批強(qiáng)制檢驗(yàn)，口岸檢驗(yàn)量下降90%以上。而大部分罕見(jiàn)病藥品屬于生物制劑，仍然需逐批進(jìn)行檢驗(yàn)，影響罕見(jiàn)病藥品通關(guān)效率，增加了罕見(jiàn)病藥品企業(yè)負(fù)擔(dān)。為了緩解目前制藥企業(yè)進(jìn)口罕見(jiàn)病藥品的負(fù)擔(dān)，促進(jìn)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展和患者用藥的可及性，為此蔡威委員建議：

1.優(yōu)化罕見(jiàn)病藥品檢驗(yàn)抽檢程序和抽檢量

具體措施包括：（1）針對(duì)生物制品進(jìn)口檢驗(yàn)，明確對(duì)“罕見(jiàn)病藥品”采用“一事一議”的方式予以支持；（2）建立罕見(jiàn)病藥品進(jìn)口便利化試點(diǎn)，基于風(fēng)險(xiǎn)原則制定針對(duì)罕見(jiàn)病藥品的專項(xiàng)進(jìn)口檢驗(yàn)辦法，通過(guò)減少檢驗(yàn)批次、用關(guān)鍵指標(biāo)代替全檢、平行檢驗(yàn)、適當(dāng)減少樣品數(shù)量等方式持續(xù)優(yōu)化進(jìn)口流程；（3）針對(duì)需求量小的罕見(jiàn)病藥品，實(shí)施2倍量的標(biāo)準(zhǔn)（1倍檢，0.5備，0.5留），通過(guò)簽署協(xié)議將備樣封存在企業(yè)，使剩余檢驗(yàn)樣品可以安全流入市場(chǎng)，在保證藥品安全、有效、可控的情況下，更好地實(shí)現(xiàn)藥品的可及性；（4）成立專門的罕見(jiàn)病藥品管理辦公室，集中負(fù)責(zé)孤兒藥的進(jìn)口審批、新藥的注冊(cè)審批及注冊(cè)審批制度的制定，并對(duì)孤兒藥的進(jìn)口審批及注冊(cè)審批實(shí)施差異化管理，加快新藥進(jìn)口和研發(fā)審批速度。

2.建立罕見(jiàn)病藥品抽檢補(bǔ)貼政策

針對(duì)我國(guó)罕見(jiàn)病藥品進(jìn)口抽檢量大、企業(yè)支出成本多的問(wèn)題，可以考慮設(shè)置罕見(jiàn)病藥品抽檢補(bǔ)貼政策，對(duì)抽檢合格率高的企業(yè)給予一定的不局限于資金的獎(jiǎng)勵(lì)，以此激發(fā)企業(yè)對(duì)產(chǎn)品的重視度，使藥品總體質(zhì)量水平上升。

3.加強(qiáng)事后監(jiān)管和上市后真實(shí)數(shù)據(jù)的收集評(píng)估

各級(jí)藥品監(jiān)管部門加強(qiáng)對(duì)進(jìn)口藥品的市場(chǎng)監(jiān)督抽檢，發(fā)現(xiàn)違法違規(guī)行為的，嚴(yán)格依法查處。注重上市后罕見(jiàn)病用藥數(shù)據(jù)收集，確保罕見(jiàn)病用藥安全。

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特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品